<汇港通讯> 和黄医药(00013)宣布新型脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂索乐匹尼布用於治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的ESLIM-02研究的III期注册阶段已达到第5至24周治疗期间持久血红蛋白(Hb)应答这一主要终点。
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是一种自身免疫性疾病,是由於产生抗自身红细胞的抗体,而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每十万成人中有0.8-3.0例,患病率估计为每十万成人中有17例,死亡率为8-11%。自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型,占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。
ESLIM-02研究的主要研究者之一 、中国医学科学院血液病医院张凤奎教授表示:「温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种高度异质性且常呈慢性复发性疾病。患者常出现疲劳等症状,严重影响生活质量。若病情未得到有效控制,在严重个案中甚至可能危及生命。ESLIM-02研究取得积极的顶线结果凸显了索乐匹尼布的潜力,有望为标准治疗失败後治疗选择有限的温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者带来快速且持久的血红蛋白响应,可能标志著该棘手疾病的治疗领域中一项重要进展。」
索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子Syk抑制剂 。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白,是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 (WL)
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